Các tế bào miễn dịch được chỉnh sửa bằng CRISPR / Cas9 để chống ung thư dường như an toàn và lâu dài, một thử nghiệm an toàn nhỏ về các tế bào ở ba bệnh nhân ung thư tại Đại học Pennsylvania cho thấy.
Cả ba đều bị ung thư mà các phương pháp điều trị khác không thể kiểm soát được. Trong khi các tế bào miễn dịch được chỉnh sửa gen đã không chữa khỏi bệnh ung thư, các tế bào ở lại trong cơ thể tới chín tháng và không gây ra bất kỳ tác dụng phụ nghiêm trọng nào, các nhà nghiên cứu báo cáo vào ngày 6 tháng 2 trên Science.
Kết quả là một cột mốc quan trọng trong hành trình biên tập gen hướng tới việc sử dụng lâm sàng (SN: 12/16/19). Nhưng thử nghiệm lâm sàng giai đoạn I - đo lường sự an toàn, không hiệu quả - cũng đã thấy một số lỗi được thực hiện trong quá trình chỉnh sửa, một mối quan tâm với công nghệ (SN: 3/5/19).
CRISPR / Cas9 là một công cụ phân tử hai phần để cắt DNA. Một phần, một đoạn của vật liệu di truyền được gọi là RNA dẫn hướng, dẫn enzyme cắt DNA Cas9 đến các điểm cụ thể trong DNA nơi các nhà nghiên cứu muốn tạo ra sự thay đổi. Trong trường hợp này, nhóm nghiên cứu đã thay đổi ba gen trong các tế bào miễn dịch gọi là tế bào T. Các chỉnh sửa nhằm mục đích làm cho các tế bào T hiệu quả hơn bình thường trong việc tiêu diệt các tế bào ung thư.
Hầu hết (93,5 phần trăm đến 100 phần trăm) các vết cắt là đúng mục tiêu, nhưng trình soạn thảo gen đã thực hiện một số cắt giảm mà các nhà nghiên cứu không có ý định. Những vết cắt ngoài mục tiêu của những người khác, cộng với việc xóa và sắp xếp lại một số DNA đã được tìm thấy trong một vài ô được chỉnh sửa. Chẳng hạn, RNA hướng dẫn nhỏ nhất đã gây ra 7.778 lần chỉnh sửa trên mục tiêu và chỉ có 38 lần chỉnh sửa ngoài mục tiêu. Trong bảy trường hợp ngoài mục tiêu này, các chỉnh sửa không mong muốn đã rơi vào gen CLIC2. Các chỉnh sửa đó có thể không nguy hiểm vì dù sao gen đó không hoạt động trong các tế bào T, các tác giả cho biết.
Các nhà khoa học lo ngại rằng chỉnh sửa sai lầm, xóa và sắp xếp lại có thể làm bất hoạt các gen hạn chế sự phát triển của tế bào hoặc tạo ra các đột biến thúc đẩy ung thư. Nhưng các tế bào T được chỉnh sửa có chứa các chỉnh sửa ngoài mục tiêu trong nghiên cứu đã không xuất hiện để tăng trưởng bất thường.
Các nhà nghiên cứu đã sử dụng các phiên bản CRISPR / Cas9 đã có sẵn vào năm 2016, nhưng trình chỉnh sửa gen đã được cải thiện để tăng hiệu quả và giảm việc cắt mục tiêu. Vì vậy, các thử nghiệm trong tương lai có thể có chỉnh sửa chính xác hơn, các nhà nghiên cứu nói.
0 Comments:
Đăng nhận xét