Khi được công bố vào năm 2012, mọi người đã hy vọng rất lớn rằng trình soạn thảo gen CRISPR / Cas9 có thể điều trị hoặc thậm chí chữa khỏi hàng trăm đến hàng ngàn bệnh di truyền. Năm nay, các nhà nghiên cứu ở Hoa Kỳ đã bắt đầu thử nghiệm trình soạn thảo gen ở người, bước đầu tiên rất quan trọng trong việc xác định liệu công nghệ này có thể thực hiện lời hứa y tế của mình hay không.
6
Top 10 năm 2019
Xem danh sách đầy đủ
Những thử nghiệm lâm sàng đầu tiên này đang thử nghiệm tính an toàn và hiệu quả của CRISPR / Cas9, chống lại ung thư, rối loạn máu và một dạng mù lòa di truyền ở những người đã mắc bệnh (SN: 8/31/19, p. 6). Nhiều thử nghiệm như vậy dự kiến sẽ bắt đầu sớm. Không giống như việc chỉnh sửa phôi người gây tranh cãi trong năm 2018 (SN: 12/22/18 & 1/5/19, trang 20), những thay đổi di truyền được đưa ra trong các thử nghiệm này sẽ không được kế thừa bởi các thế hệ tương lai.
Janelle Waack, một luật sư sở hữu trí tuệ tại công ty luật Bass, Berry & Sims ở Washington, DC cho biết sự gia tăng mạnh mẽ của hồ sơ bằng sáng chế CRISPR, bao gồm cả chăm sóc sức khỏe , nghiên cứu y tế, nông nghiệp và chế biến hóa chất. Người dân đang đầu tư vào công nghệ và nghĩ rằng nó có giá trị thương mại lớn, cô nói.
Những thử nghiệm đầu tiên ở mọi người là những tiếng chuông của những người yêu thích tương lai của CRISPR, tương lai, Waack nói. Bệnh nhân sẽ chỉ được hưởng lợi nếu các công ty tiếp tục đầu tư vào công nghệ và khoản đầu tư đó có thể phụ thuộc vào việc các thử nghiệm lâm sàng sớm này có thành công hay không.
Skyward
Interest in CRISPR for medical and other applications is growing and likely to continue (published reports of patent filings can include an 18-month lag).
CRISPR-related patents are on the rise
Source: U.S. Patent and Trademark Office, J. Waack
CRISPR / Cas9 là một hệ thống phòng thủ vi khuẩn chống lại virus mà các nhà khoa học đã tái sử dụng để tạo ra những thay đổi chính xác cho DNA trong tế bào của con người và các động vật khác. Một hướng dẫn RNA RNA RNA đưa enzyme cắt Cas9 vào các gen cụ thể, nơi nó cắt qua DNA. Trong ba thử nghiệm lâm sàng hiện đang được tiến hành ở Hoa Kỳ và một thử nghiệm vừa hoàn thành, những vết cắt đó đang vô hiệu hóa gen hoặc cắt bỏ các bit DNA có vấn đề.
Kết quả được báo cáo từ thử nghiệm hoàn thành, dẫn đầu bởi các nhà nghiên cứu tại Đại học Pennsylvania, cho thấy một phương pháp điều trị CRISPR được thiết kế để tăng sức mạnh chống ung thư của các tế bào miễn dịch gọi là tế bào T là an toàn. Kết quả là từ ba bệnh nhân - hai bệnh nhân đa u tủy và một bệnh nhân mắc sarcoma - có tế bào T được loại bỏ và chỉnh sửa trong phòng thí nghiệm. CRISPR đã vô hiệu hóa ba gen trong các tế bào T. Sau đó, các nhà nghiên cứu đã trang bị cho các tế bào một đầu đạn tên lửa - một gen hướng các tế bào đến các tế bào khối u có một loại protein cụ thể trên bề mặt của chúng. Trong khi các tế bào miễn dịch được thiết kế để chống lại ung thư, được gọi là tế bào CAR-T, đã được sử dụng ở bệnh nhân trong nhiều năm, việc cải thiện các tế bào T với sự trợ giúp của CRISPR là một cải tiến mới.
Các phát hiện, được trình bày vào ngày 7 tháng 12 tại cuộc họp của Hiệp hội huyết học Hoa Kỳ tại Orlando, Fla., Cho thấy các tế bào T được chỉnh sửa CRISPR đã giữ và tái tạo ở bệnh nhân ung thư. Không ai trong ba người có bất kỳ tác dụng phụ nào liên quan đến các tế bào. Đó là tin tốt lành vì các tế bào T tăng cường khác đã gây sốt cao, huyết áp thấp, co giật và các tác dụng phụ khác (SN: 7/7/18, trang 22). Tuy nhiên, phương pháp điều trị thử nghiệm đã không làm chậm sự phát triển của những người mắc bệnh ung thư. Edward Bây giờ chúng tôi đã chứng minh sự an toàn và khả thi, chúng tôi sẽ tập trung nhiều hơn vào hiệu quả của trị liệu, Edward nói, Edward Stadtmauer, một nhà huyết học học và bác sĩ ung thư dẫn đầu thử nghiệm.
Các thử nghiệm tương tự về các tế bào T được chỉnh sửa CRISPR đang được tiến hành ở Trung Quốc. Và CRISPR Therapeutics, một công ty có trụ sở tại Cambridge, Mass., Dự kiến sẽ bắt đầu ba thử nghiệm vào năm tới, trong đó các tế bào T chỉnh sửa nhắm vào ung thư máu và thận, Samarth Kulkarni, giám đốc điều hành của công ty.
CRISPR Therapeutics đã bắt đầu thử nghiệm với Vertex Cosmetics, có trụ sở tại Boston và London, để loại bỏ và chỉnh sửa các tế bào từ những người mắc bệnh rối loạn tế bào hình liềm máu hoặc beta-thalassemia. Các chỉnh sửa bật sản xuất huyết sắc tố thai nhi, thường chỉ được thực hiện cho đến một thời gian ngắn sau khi sinh. Kết quả ban đầu từ một phụ nữ mắc bệnh beta-thalassemia và một phụ nữ khác mắc bệnh hồng cầu hình liềm cho thấy các tế bào được chỉnh sửa là an toàn và tạo ra đủ huyết sắc tố thai nhi để làm giảm các triệu chứng bệnh. Mặc dù những dữ liệu này còn sớm, nhưng chúng cho thấy rằng đây có thể là một liệu pháp chữa bệnh từng ngày cho bệnh nhân, nhưng ông Kulkarni cho biết ngày 19 tháng 11 trong một cuộc họp báo mô tả kết quả.
Trong một thử nghiệm khác, các nhà nghiên cứu đang lấy một đoạn DNA nhỏ ra khỏi tế bào trong mắt của những người mắc bệnh mù lòa di truyền có tên là Leber bẩm sinh 10. DNA đó chứa đột biến gây mù. Thử nghiệm được thực hiện bởi Editas Medicine, cũng có trụ sở tại Cambridge, Mass., Và công ty dược phẩm toàn cầu Allergan, là thử nghiệm đầu tiên - và hiện tại - chỉ sử dụng CRISPR để chỉnh sửa DNA trực tiếp trong các tế bào trong cơ thể người.
Với chỉnh sửa trực tiếp, đưa CRISPR đến đúng nơi là thách thức đầu tiên, Kulkarni nói. Từ đó, không thể biết liệu trình soạn thảo gen có thực hiện các chỉnh sửa ngoài luồng không mong muốn hay không. Chỉnh sửa bên ngoài cho phép các nhà nghiên cứu kiểm tra xem các chỉnh sửa chính xác đã được thực hiện chưa, nhưng phương pháp này không khả thi đối với nhiều bệnh.
Liệu CRISPR có sớm trở thành một liệu pháp được chấp nhận hay không và chính phủ Hoa Kỳ điều chỉnh công nghệ như thế nào, tất cả có thể phụ thuộc một phần vào các thử nghiệm ban đầu này. Mọi người đang chú ý cẩn thận, thì ông Wa Waack nói.
0 Comments:
Đăng nhận xét